tegopruart是一种帮助人体接受移植器官的药物.

插图:Eledon提供

这种药物使器官移植取得突破性进展

一名不列颠哥伦比亚省校友的生物技术公司开发了一种新药,帮助实现了世界上首例猪肾移植手术.

今年3月,62岁的里克·斯雷曼(Rick Slayman)从首例转基因猪肾移植到人体中恢复过来, 这一革命性的手术成为世界各地的头条新闻. 与此同时, Slayman在麻省总医院的医生每天都会向Eledon制药公司的科学家报告他的最新情况, 一家位于伯灵顿的科技公司,大约在西北15英里处.

不过两个月后,杀手就去世了, 移植手术被誉为一项突破, 和Eledon, 这是一家由史蒂文·佩兰于2020年创立的生物技术公司, 在其中扮演了重要的角色. 该公司开发了tegopruart, 这种药物是给斯莱曼注射的免疫抑制药物的一部分,用来防止他的身体排斥新肾脏. (麻省总医院表示,没有迹象表明斯莱曼的死亡与移植有关.) Tegoprubart, 这种药物正在人体临床电子游戏正规平台中,尚未获得美国食品和药物管理局的批准, 是通过中情局的"爱心使用"项目提供给杀手的吗, 在这种情况下,病情严重的患者可以获得此类医疗产品. 斯莱曼患有终末期肾病,不适合进行传统的肾脏移植手术.

史蒂夫·佩兰1988年的照片

史蒂夫佩兰 图片:Eledon提供

通过静脉输注,tegopruart是一种实验性抗体. 它的工作原理是阻断细胞之间的交流,从而导致免疫系统排斥移植器官. “我认为,如果没有我们的药物,移植手术是不可能成功的,佩兰说, Eledon的总裁兼首席科学官. “所有的东西都必须结合在一起.”

这种药物既可以用于动物到人类的器官移植——一种被称为异种移植的过程——也可以用于人与人之间的移植. 

异种移植可能会变得更加普遍. 大约10万美国人正在等待肾脏移植, 平均要等三到五年. 一旦病人接受了肾脏移植, 在需要另一个器官之前,这个器官通常可以维持10年左右,然后这个过程就会重新开始. 佩兰说,当涉及到用于移植的肾脏时,“有一个令人难以置信的未满足需求”.

这就是医生和科学家认为异种移植的原因, 特别是像Slayman那样的转基因猪肾移植, 可以帮助. 猪的肾脏和人的肾脏大小相似, 并且可以执行正常人类肾脏的所有基本功能. 剑桥生物技术公司eGenesis的科学家们说, 它提供了肾脏, 利用CRISPR基因编辑——去除某些猪的基因,加入一些人类的基因——来提高猪的器官与人类受体的相容性.

仍然, 成功的异种移植需要仔细的免疫抑制方案来防止器官排斥, 佩兰说. 他说:“你从别人身上取下这么大一块组织,然后把它移植到身体里。. “免疫系统会疯狂地识别出那不是你,并想要杀死它.“过去十年的电子游戏正规平台表明,防止猪肾被人类受体排斥的最好方法是, 佩兰说, 靶向CD40配体, 免疫球蛋白一种在免疫细胞上表达的蛋白质,能对体内外来物产生炎症反应. 他说,tegopruart阻断CD40配体,为新肾脏创造了一个更适宜的环境.

佩兰在不列颠哥伦比亚省读医学预科生物专业时,对医学电子游戏正规平台产生了热爱, 然后在波士顿大学获得了生物化学博士学位. “对我来说,很明显,我所热衷的是想要开发药物,他说. “我很早就进入了这里的生物技术领域.“他从来没有找到离开波士顿地区的理由. “每次我都想要一个新的机会,他说, “我会把我的办公室装进纸板箱,走两个街区去下一份工作.”

Tegoprubart, 艾登的主药, 正在进行二期临床试验,预计将包括100多例人对人肾脏移植. Perrin说,他希望临床试验不仅能证明tegopruart的副作用比目前的标准治疗方法要少, 一种1994年被批准的药物, 但它也能促进更好的肾脏功能. 该试验的数据预计将于2026年初公布.

“我们希望在移植手术中看到这一点,”他说. “我们公司有令人难以置信的信念和激情,我们将在30年来首次改变移植排斥的免疫抑制部分.” ◽